肿瘤分子靶向药物利用肿瘤细胞与正常细胞之间分子生物学上的差异(包括基因、酶、信号转导等不同特性),抑制肿瘤细胞的生长增殖,最后使其死亡。
肿瘤分子靶向药物的作用途径包括调节细胞增殖的信号转导途径、调节血管生成的转导途径、肿瘤抑制基因丢失功能的转导等。
肿瘤分子靶向治疗将比化疗更为有效、副作用更小,是非常有希望的一种肿瘤治疗方法。